Cistinė fibrozė: gydymas, vaistai ir gyvenimo kokybės gerinimas

Cistinė fibrozė (CF) paprastai gydoma taikant procedūras ir vaistus, kurie padeda išvalyti kvėpavimo takus.

Kiti gydymo būdai gali apimti antibiotikų vartojimą, kasos fermentų vartojimą, kaloringą mitybą ir naujos kartos vaistus, vadinamus CFTR moduliatoriais. Sunkiais atvejais gali prireikti plaučių transplantacijos.

Cistinės fibrozės (CF) išgydyti neįmanoma, tačiau gydymo pažanga padidino tiek sergančiųjų gyvenimo trukmę, tiek gyvenimo kokybę.

Savigyda ir gyvenimo būdas

CF gydymo gairės paprastai orientuotos į savigydą. Tai apima kvėpavimo takų valymo metodus, skirtus pašalinti gleives iš plaučių, fizinį aktyvumą, padedantį išlaikyti plaučių talpą ir jėgą, bei mitybos pokyčius, gerinančius riebalų ir maistinių medžiagų įsisavinimą.

Kvėpavimo takų valymo metodai

Kvėpavimo takų valymo metodai (ACT), kuriuos dažniausiai taiko žmonės, sergantys lėtine obstrukcine plaučių liga (LOPL), yra lygiai tokie pat veiksmingi gydant CF plaučių ligą.

Šių metodų tikslas – išjudinti gleives iš plaučių alveolių, kad jas būtų galima iškosėti. Priklausomai nuo ligos sunkumo, juos galima atlikti keletą kartų per dieną.

Kai kurie iš jų yra šie:

• Huff kosulys – tai gilus, kontroliuojamas įkvėpimas, kad už gleivių plaučiuose susidarytų pakankamai oro, kuris jas išjudintų. Dėl to nereikia tiek daug jėgų, kad jas iškosėtumėte. Įkvėpkite giliai, sulaikykite kvėpavimą ir iškvėpkite jėga, kad išstumtumėte gleives.
• Krūtinės perkusija – taip pat žinoma kaip postūrinė perkusija ir drenavimas, atliekama su partneriu, kuris ritmiškai ploja jums per nugarą ir krūtinę suspaudęs delnus, kol jūs keičiate padėtis. Kai gleivės suminkštėja, jas galite iškosėti naudojant „Huff“ kosulį.
• Krūtinės ląstos vibracija veikia panašiai kaip postūrinis drenavimas, tačiau naudojamas rankinis, neelektrinis prietaisas, kuris vibruoja ir atpalaiduoja gleives. Kai kurie prietaisai gali būti prijungti prie nebulizatoriaus, kad vibraciją būtų galima derinti su įkvėpiamų vaistų tiekimu.
• Aukšto dažnio krūtinės ląstos vibracija apima pripučiamą liemenę, prijungtą prie oro impulsų generatoriaus. Aparatas mechaniniu būdu vibruoja krūtinę aukštu dažniu, kad atpalaiduotų ir išstumtų gleives.

Fiziniai pratimai

Jei sergate CF, negalite išvengti fizinių pratimų. Fiziniai pratimai padeda išlaikyti plaučių funkciją ir sumažina su CF susijusių komplikacijų, tokių kaip diabetas, širdies ligos ir osteoporozė, riziką.

Fizinių pratimų programos turi būti individualizuotos atsižvelgiant į jūsų amžių ir sveikatos būklę, o idealiu atveju – parengtos kartu su jūsų kineziterapeutu ar medicinos priežiūros komanda. Iš anksto gali būti atliekami fizinio pasirengimo testai, siekiant nustatyti jūsų pradinį treniruočių lygį.

Fizinio pasirengimo planai turėtų apimti tempimo pratimus (lankstumui didinti), aerobinius pratimus (ištvermei ir širdies bei kvėpavimo sistemos sveikatai gerinti) ir jėgos pratimus (jėgai ir raumenų masei didinti).

Pradėdami, siekite 5–10 minučių trukmės treniruočių, atliekamų tris ar daugiau kartų per savaitę, ir palaipsniui jas ilginkite iki 20–30 minučių.

Mityba

Cistinė fibrozė veikia virškinimą, užkimšdama kasos latakus, gaminančius virškinimo fermentus. Be šių fermentų žarnynas negali tinkamai skaidyti ir įsisavinti maisto medžiagų. Kosulys ir kova su infekcijomis taip pat gali turėti neigiamą poveikį, degindami kalorijas ir palikdami jus išsekusį bei pavargusį.

Norėdami kompensuoti šį nuostolį ir išlaikyti sveiką svorį, turite laikytis riebalų ir kalorijų turinčios dietos, kad turėtumėte energijos atsargų, kurios padėtų geriau kovoti su infekcijomis ir išlikti sveikiems.

Sveikatos priežiūros specialistas nustatys, koks turėtų būti jūsų ar jūsų vaiko svoris. Specialistas dietologas gali padėti sudaryti dietą su tinkamu baltymų, angliavandenių ir riebalų balansu, atsižvelgdamas į jūsų svorį, amžių, fizinį pasirengimą ir bendrą sveikatos būklę.

Cistinės fibrozės fondas rekomenduoja tokį kasdienį kalorijų kiekį moterims, vyrams, mažiems vaikams, vaikams ir paaugliams, priklausomai nuo svorio tikslų:

Svorio palaikymas ir svorio padidinimas

• Moterys 2 500 kalorijų per dieną 3 000 kalorijų per dieną
• Vyrai 3 000 kalorijų per dieną 3 700 kalorijų per dieną
• Kūdikiai nuo 1 iki 3 metų 1 300–1 900 kalorijų per dieną. Pasitarkite su specialistu
• Vaikai nuo 4 iki 6 metų 2 000–2 800 kalorijų per dieną. Pasitarkite su specialistu
• Vaikai nuo 6 iki 12 metų 200 % rekomenduojamo dienos kalorijų kiekio pagal amžių. Pasitarkite su specialistu
• Paaugliai 3 000–5 000 kalorijų per dieną. Pasitarkite su specialistu

Fermentai ir kiti maisto papildai

Cistinė fibrozė siejama su lėtiniu uždegimu, kurį sukelia padidėjęs krūvis plaučiams ir kasai dėl susikaupusių gleivių. Uždegimas plaučiams daro tiek pat žalos, kiek ir pasikartojančios infekcijos, be to, gali sukelti kasos, inkstų, kepenų ir kitų gyvybiškai svarbių organų funkcijos sutrikimus.

Siekiant palengvinti maistinių medžiagų įsisavinimą, gydytojas gali skirti kasos fermentų papildų. Jie yra kapsulių pavidalo ir nuryjami nesukramtyti po valgio ar užkandžio.

Nors šiuos preparatus galima įsigyti be recepto, jų dozę turi nustatyti gydytojas, atsižvelgdamas į jūsų svorį ir sveikatos būklę. Prireikus kasos fermentai gali būti skiriami ir vaikams.

Gydytojas taip pat gali rekomenduoti vitaminų ar mineralų papildų, jei kraujo tyrimai parodys kokių nors reikšmingų trūkumų. Dažniausiai skiriami riebaluose tirpūs vitaminų papildai, tokie kaip vitaminai A, D, E ir K, kurie yra būtini augimui ir riebalų įsisavinimui.

Receptiniai vaistai

Receptiniai vaistai skiriami simptomams valdyti ir organų pažeidimų progresavimui sulėtinti. Priklausomai nuo vaisto, šie vaistai gali būti vartojami per burną, švirkščiamai, į veną (į kraujagyslę) arba įkvėpiant.

Bronchus plečiantys vaistai

Bronchus plečiantys vaistai yra vaistai, kurie atpalaiduoja susiaurėjusius kvėpavimo takus ir leidžia į plaučius patekti daugiau oro. Dažniausiai jie vartojami naudojant MDI, kurį sudaro aerozolinis balionėlis ir kandiklis, vadinamas tarpininku. Vaistų pasirinkimas apima albuterolį ir Xopenex (levalbuterolį).

Bronchus plečiantys vaistai įkvėpiami 15–30 minučių prieš pradedant valyti kvėpavimo takus. Jie ne tik padidina iškosimo gleivių kiekį, bet ir padeda įkvėpti kitus vaistus, pvz., mukolitikus ir antibiotikus, giliau į plaučius.

Mukolitikai

Mukolitikai, dar vadinami gleivių skystikliais, yra inhaliaciniai vaistai, kurie skystina gleives plaučiuose, kad jas būtų lengviau iškosėti.

CF gydymui dažniausiai naudojami dviejų tipų vaistai:

• Hipertoninis fiziologinis tirpalas, sterilus druskos tirpalas, gali būti įkvėptas su nebulizatoriumi po to, kai vartojate bronchus plečiantį vaistą. Druskos kiekis iš aplinkinių audinių pritraukia vandenį ir taip skystina gleives plaučiuose.
• Pulmozyme (dornazė alfa) yra išgrynintas fermentas, kuris tiek skystina susikaupusias gleives, tiek padidina jų klampumą (slydumą) plaučiuose.

Antibiotikai

Antibiotikai yra vaistai, naikinantys bakterijas. Sergant cistine fibroze, gleivių susikaupimas plaučiuose sudaro bakterijoms puikias sąlygas daugintis ir sukelti infekciją. Dėl to sergantiems žmonėms dažnai pasikartoja plaučių infekcijos. Kuo daugiau infekcijų patiriate, tuo didesnė žala patiria jūsų plaučiai.

Antibiotikai gali būti naudojami ūmiems CF simptomams (vadinamiems paūmėjimais) gydyti arba skiriami profilaktiškai, siekiant užkirsti kelią infekcijoms. Jie vartojami per burną, naudojant nebulizatorių arba DPI. Esant sunkioms infekcijoms gali prireikti gydymo į veną.

Nepriklausomai nuo to, kokio tipo vaistas jums skiriamas, svarbu vartoti antibiotiką pagal nurodymus, net jei simptomų jau nebėra. Jei to nedarysite ir nutrauksite gydymą anksčiau laiko, organizme likusios bakterijos gali tapti atsparios antibiotikui, todėl, jei infekcija pasikartos, ją bus sunkiau išgydyti.

CFTR modifikatoriai

Cistinės fibrozės transmembraninio receptoriaus (CTFR) genas gamina CFTR baltymą, kuris reguliuoja vandens ir druskos judėjimą į ląsteles ir iš jų. Jei CTFR genas mutuoja, kaip yra šios ligos atveju, jo gaminamas baltymas bus defektuotas ir sukels nenormalų gleivių sutirštėjimą visame organizme.

Pastaraisiais metais mokslininkai sukūrė vaistus, vadinamus CFTR moduliatoriais, kurie gali pagerinti CFTR funkciją žmonėms su tam tikromis mutacijomis.

Yra daugiau nei 2000 mutacijų, galinčių sukelti CF, ir apie 80 % atvejų yra susiję su konkrečia mutacija, žinoma kaip deltaF508. CFTR modulatoriai neveikia visiems, todėl reikia atlikti genetinius tyrimus, kad būtų nustatyta, kokias CFTR mutacijas turite.

Kai kurie iš CFTR moduliatorių, kurių naudojimą patvirtino JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA), yra šie:

• Kalydeco (ivacaftor) yra vaistas, kuris jungiasi prie defektinio CFTR baltymo ir „laiko vartus atvirus“, kad vanduo ir druska galėtų tekėti į ląsteles ir iš jų. Kalydeco gali būti vartojamas suaugusiems ir vaikams nuo 2 metų.
• Orkambi (lumacaftor + ivacaftor) gali būti vartojamas tik žmonėms, turintiems dvi deltaF508 mutacijos kopijas. Turint dvi deltaF508 kopijas, baltymas smarkiai deformuojasi. Orkambi veikia koreguodamas baltymo formą ir atkurdamas jo funkciją ląstelės viduje. Orkambi gali būti vartojamas suaugusiems ir vaikams nuo šešerių metų.
• Symdeko (tezacaftor + ivacaftor) taip pat yra koreguojantis vaistas, skirtas žmonėms, turintiems dvi deltaF508 mutacijas. Jis skiriamas žmonėms, kurie netoleruoja Orkambi. Jis taip pat gali pagerinti CFTR funkciją, susijusią su 26 kitomis dažnomis CFTR mutacijomis. Symdeko gali būti skiriamas suaugusiems ir vaikams nuo 12 metų.
• Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) yra trigubos kombinacijos terapija, skirta žmonėms su dažniausiu CFTR mutacijos tipu.
• Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) yra naujesnis CF gydymo vaistas, patvirtintas žmonėms nuo 6 metų, kurie atitinka Trikafta gydymo reikalavimus arba turi vieną iš 31 retų mutacijų, kurių negalima gydyti jokiu kitu prieinamu CFTR moduliatoriumi.

Kokia yra cistinės fibrozės nešiotojo gyvenimo trukmė?

Cistinės fibrozės nešiotojų gyvenimo trukmė yra normali, tačiau jiems gali būti padidėjusi lėtinio bronchito rizika.

Pagalbinės terapijos

Esant sunkiems paūmėjimams arba lėtinės ligos atvejais gali prireikti pagalbinių priemonių, padedančių kvėpuoti arba maitintis. Tai gali būti deguonies terapija ir enteralinis maitinimas.

Deguonies terapija

Deguonies terapija apima nešiojamojo deguonies baliono naudojimą su kauke arba nosinėmis šakutėmis, kad į plaučius būtų tiekiamas koncentruotas deguonis.

Šiuo metu nėra gairių dėl tinkamo ilgalaikės deguonies terapijos (LTOT) naudojimo žmonėms, sergantiems CF, ir mažai įrodymų dėl jos naudos vienaip ar kitaip. Tačiau sveikatos priežiūros paslaugų teikėjai paprastai sutinka, kad deguonies terapija turi savo vietą trumpalaikėje CF gydymo programoje.

Cistine fibroze sergantys žmonės, kurių plaučiai yra smarkiai pažeisti, neišvengiamai pradeda patirti hipoksemiją (mažą deguonies prisotinimą kraujyje). Tai būklė, susijusi su prasta miego kokybe, sumažėjusiu fizinio krūvio toleravimu ir raumenų masės praradimu.

Įrodyta, kad papildomas deguonis naktį pagerina miego kokybę, o mažo srauto deguonis, tiekiamas fizinio krūvio metu, gali padidinti treniruočių trukmę ir intensyvumą.

Atsižvelgiant į cistinės fibrozės degeneracinį pobūdį, LTOT gali tapti būtina, jei plaučių funkcijos praradimas sukelia negalią ir prastą gyvenimo kokybę.

Enteralinis maitinimas

Enteralinis maitinimas (maitinimas per zondą) apima maitinimo zondo įvedimą arba chirurginį implantavimą, per kurį tiekiamas skystas maistas. Jums bus išmokyta, kaip atlikti maitinimą namuose, paprastai naudojant tuos pačius skystus papildus. Tai skirta papildyti maitinimąsi, o ne jį pakeisti.

Maitinimas per zondą paprastai svarstomas, jei jūs prarandate svorį nepaisant kaloringos dietos, negalite toleruoti maisto arba bandote priaugti svorio prieš plaučių transplantaciją.

Vaikų, sergančių CF, tėvai dažnai sako, kad maitinimas per zondą pašalina stresą valgymo metu, padeda vaikui greičiau priaugti svorio ir sumažina susirūpinimą dėl vaiko ilgalaikės sveikatos ir vystymosi.

Enteralinis maitinimas gali būti įvairių formų. Tarp jų:

• Nazogastrinis maitinimas yra mažiausiai invazinė enteralinio maitinimo forma, kai NG zondas įvedamas per nosies ertmę, žemyn per gerklę ir į skrandį.
• Gastrostomija yra labiau nuolatinis variantas, kai G-zondas įvedamas į skrandį per pjūvį pilve.
• Jejunostomija yra procedūra, kai J-zondas įvedamas per pilvą į plonosios žarnos dalį, vadinamą jejunumu. Tai dažniausiai taikoma, jei pacientas netoleruoja maitinimo į skrandį.

1980-aisiais CF sergančių žmonių vidutinė gyvenimo trukmė buvo mažesnė nei 20 metų. Dėka naujagimių patikrinimų ir gydymo pažangos, sergantieji šia liga gali tikėtis gyventi iki 40-ies metų (o galbūt ir ilgiau), jei gydymas pradedamas anksti ir vykdomas nuosekliai.

Plaučių transplantacija

Transplantacija paprastai svarstoma tik tuo atveju, jei plaučių funkcijos testo, vadinamo priverstiniu iškvėpimo tūriu per vieną sekundę (FEV1), rezultatas nukrenta žemiau 40 % ir jūsų plaučių funkcijos susilpnėja tiek, kad net paprasčiausiems veiksmams atlikti reikalinga mechaninė ventiliacija.

Plaučių transplantacija gali pagerinti jūsų gyvenimo kokybę ir padėti gyventi ilgiau. Po transplantacijos jūsų plaučiuose nebebus cistinės fibrozės simptomų, tačiau CF vis dar gali paveikti kitas jūsų kūno sritis, todėl gali tekti tęsti gydymą.

Jei atitinkate reikalavimus, būsite įtraukti į nacionalinę plaučių transplantacijos laukiamųjų sąrašą. Vaikams sąraše plaučiai siūlomi pagal eilės tvarką.

Suaugusiesiems skiriamas plaučių paskirstymo balas (LAS) nuo 0 iki 100, priklausomai nuo jų būklės sunkumo. Pirmenybė teikiama tiems, kurių LAS yra aukštesnis.

Komplementarinė medicina (CAM)

Komplementarinės terapijos gali padėti pagerinti kvėpavimą, apetitą ir mitybą. Jei nuspręsite pasinaudoti bet kokia komplementarinės ar alternatyvios medicinos (CAM) forma, pirmiausia pasitarkite su savo sveikatos priežiūros specialistu, kad įsitikintumėte, jog tai nesikerta su jūsų gydymu ir nekelia pavojaus.

CAM nėra reguliuojama taip pat kaip vaistai ar medicinos prietaisai, todėl paprastai nėra pripažįstama kaip veiksminga gydymo priemonė.

• Buteyko kvėpavimas yra kvėpavimo technika, apimanti sąmoningą kvėpavimo dažnio ir (arba) tūrio kontrolę, naudojant diafragminį ir nosinį kvėpavimą. Kai kurie mano, kad ji padeda pašalinti gleives be kosulio. Nors jos naudos įrodymai yra menki, ji nelaikoma žalinga ir gali padėti sumažinti stresą, nerimą bei miego sutrikimus.
• Ženšenis naudojamas tradicinėje kinų medicinoje, tačiau nėra daug tyrimų, kurie tai patvirtintų. Senesni tyrimai parodė, kad per burną vartojamas ženšenio tirpalas pelėms sutrikdė apsauginį Pseudomonas auruginosa bakterijų biofilmą, dažnai siejamą su CF plaučių infekcijomis, tačiau to paties rezultato negalima garantuoti žmonėms.15 Kitas senesnis tyrimas rodo, kad ženšenis gali trukdyti bakterijų kolonizacijai ir padėti antibiotikams kontroliuoti infekcijas.Kurkuma turi galingą priešuždegiminį junginį, vadinamą kurkuminu, kuris veikia panašiai kaip COX inhibitorių vaistai. Neaišku, ar ji gali sumažinti CF sukeliamą uždegimą, nes ji labai prastai absorbuojama žarnyne ir vargu ar pasiekia terapinį koncentracijos lygį.
• Medicininė marihuana, nors ir netinkama vaikams bei paaugliams, yra žinoma kaip galingas apetito stimuliatorius žmonėms, sergantiems CF arba kenčiantiems nuo gydymo sukelto anoreksijos. Tačiau neaišku, kokį poveikį marihuanos rūkymas gali turėti plaučiams, kurie jau yra smarkiai pažeisti CF. Kai kurie tyrimai rodo, kad per burną vartojami vaistai, kurių sudėtyje yra marihuanos veikliosios medžiagos tetrahidrokanabinolio (THC), gali padėti padidinti svorį ir pagerinti FEV1 rodiklį žmonėms, sergantiems CF.